Dans ce projet, qui rassemble un réseau de compétences multidisciplinaires, des vecteurs viraux et non viraux seront utilisés pour développer des solutions thérapeutiques personnalisées innovantes ce qui permettra aux chercheurs de s’attaquer à des pathologies héréditaires, chroniques graves et des cancers en validant des objectifs thérapeutiques variés, allant des cibles hépatiques, relativement accessibles, jusqu’au pancréas, une cible notoirement difficile à traiter.
GT4Health prévoit un programme de recherche intégré autour des challenges majeurs identifiés que sont la conception et la formulation, les méthodes de production et de contrôle, l’évaluation préclinique in vitro et in vivo sur des modèles animaux.
GT4Health retient quatre grands axes pour l’évaluation des produits de thérapie génique : le diabète, le cancer (en particulier le cancer du sein), les maladies chroniques hépatiques et la manipulation génique des cellules souches hématopoïétiques.
Cette approche permettra de valider les objectifs au niveau de cibles thérapeutiques présentant différents niveaux de difficultés ; depuis une cible hépatique, relativement aisée à atteindre jusqu’au pancréas réputé pour être une cible particulièrement difficile à traiter.
GT4Health vise non seulement à renforcer la recherche et le développement clinique dans le domaine de la thérapie génique, mais aussi à soutenir la production de ces thérapies, créant ainsi une chaîne de valeur complète. Le projet est également soutenu par quatre entreprises de renom : UCB, Genflow, Exothera et Qualiblood, témoignant de l’importance de la collaboration entre le monde académique et l’industrie.